2026年07月03日 11:00

神経疾患向け遺伝子治療市場は精密医療の進展を背景に2030年までに70億ドルを超える見通し

精密医療、遺伝子編集技術、および標的治療法の進歩により、神経疾患向け遺伝子治療市場は急速な発展を遂げており、2030年までに70億ドルを超える規模に達すると予測されています。神経疾患の有病率上昇と世界的な高齢化を背景に、本市場は2030年までに360億ドル規模に達すると見込まれる世界の遺伝子治療市場全体の約20%を占める見通しです。また、2兆5,130億ドル規模の医薬品業界全体の中では、神経疾患向け遺伝子治療は市場価値全体の約0.3%を占めると予測されています。

北米が引き続き市場をリード
北米は2030年までに25億ドル規模に達し、2025年の14億ドルから年平均成長率13%で成長し、引き続き最大の地域市場となる見込みです。市場成長は、強固なバイオテクノロジー研究基盤、バイオテクノロジー企業と学術機関との連携拡大、ベンチャーキャピタル投資の増加、神経疾患研究への資金提供の拡大、ならびに米国およびカナダにおける遺伝子治療製造能力の拡大によって支えられています。

米国は引き続き最大の国別市場であり、2025年の13億ドルから2030年には23億ドルへと成長すると予測されています。その背景には、希少神経疾患の有病率上昇、規制承認プロセスの迅速化、アデノ随伴ウイルスを用いた送達技術の普及拡大、および臨床開発プログラムへの継続的な投資があります。

ウイルスベクターを用いた遺伝子治療が市場収益を牽引
治療法別では、ウイルスベクターを用いた遺伝子治療が市場を支配し、2030年までに市場全体の約75%、およそ50億ドルの収益を占める見込みです。
その優位性は以下の要因によって支えられています。
・高い遺伝子導入効率
・アデノ随伴ウイルスおよびレンチウイルスベクター技術の確立
・長期間持続する治療効果の発現
・神経変性疾患への適用拡大
・大規模生産可能なウイルスベクター製造への投資拡大

市場には、アルツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症、多発性硬化症を対象とした治療法が含まれており、静脈内投与、髄腔内投与、経鼻投与、脳内投与、およびその他の専門的な投与経路を通じて提供されています。最終利用者では病院が最大のセグメントを占めており、これに診療所および専門治療センターが続いています。

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二桁成長が臨床導入の拡大を反映
世界市場は2030年まで年平均成長率14%で成長すると予測されており、その背景には以下の長期的な業界トレンドがあります。
・遺伝子編集技術の普及拡大
・希少神経疾患に対する認知度向上
・医療インフラの拡充
・バイオテクノロジー分野への投資拡大
・規制承認プロセスの改善
・精密医療の継続的な進歩
市場拡大を加速する主要成長要因
複数の構造的要因が長期的な市場成長を支えると予測されています。
・遺伝子編集技術
疾患の原因となる遺伝子変異の高精度な修正、治療精度の向上、研究期間の短縮、規制当局からの信頼向上、および商業化可能性の拡大により、年間約3%の市場成長に寄与すると見込まれています。

・医療インフラの拡充
専門病院、神経疾患治療センター、ゲノム診断検査施設、バイオテクノロジー製造施設への投資拡大、償還制度の改善、および規制制度の進化により、年間約2.8%の市場成長に寄与すると予測されています。

・疾患認知度の向上
患者支援活動、政府主導のスクリーニングプログラム、脊髄性筋萎縮症などの希少神経疾患に対する遺伝子検査の増加、希少疾病用医薬品への支援拡大、および精密医療の普及により、年間約2.5%の市場成長に寄与すると見込まれています。

治療プラットフォーム全体で広がる新たな機会
最大の商業機会は、ウイルスベクター型および非ウイルス型の両遺伝子治療プラットフォームに存在しており、2025年から2030年の間に合計30億ドルを超える追加市場価値を創出すると予測されています。

ウイルスベクター型遺伝子治療は約20億ドル、非ウイルス型技術は約10億ドルの市場拡大をもたらす見込みであり、その背景には脂質ナノ粒子送達システム、高分子ベクター、遺伝子編集技術、および次世代精密医療の進歩があります。

競争環境は精密医療を中心に進化
バイオテクノロジー企業、製薬企業、および専門遺伝子治療開発企業が、パーキンソン病、アルツハイマー病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症、および脊髄性筋萎縮症を対象とした高度な遺伝子医薬品への投資を拡大しており、市場競争はさらに激化しています。

競争上の主要な差別化要因には以下が含まれます。
・アデノ随伴ウイルスおよびレンチウイルスベクタープラットフォームの拡充
・遺伝子編集技術を活用した治療法の開発
・中枢神経系への標的送達技術の改善
・大規模製造能力への投資
・戦略的研究提携およびライセンス契約
・画期的治療法に対する規制承認の迅速化
市場分析によると、2024年にはノバルティスが世界売上高の約34%を占めて首位となり、サレプタ・セラピューティクスが約23%でこれに続きました。

市場は高度に集中しており、上位5社で世界売上高の約58%を占めています。これは、高度な技術的複雑性、厳格な規制要件、長期にわたる臨床開発期間、および高額な製造コストを反映しています。

技術革新が将来の競争環境を形成
技術革新は引き続き競争環境を再定義しています。
2026年2月には、ニューロジーンがレット症候群向けの一回投与型遺伝子治療薬について、米国食品医薬品局より画期的治療薬指定を取得しました。この治療法は機能的な遺伝子を送達することで、疾患の根本的な遺伝的原因に対処することを目的としています。
主要企業は以下の分野への取り組みを強化しています。
・希少神経疾患向け標的治療
・安全かつ反復投与可能な非ウイルス送達システム
・中枢神経系標的化のためのウイルスベクター技術の高度化
・戦略的バイオテクノロジー提携
・神経変性疾患パイプラインの拡充
・大規模製造および商業化能力の強化

戦略的展望
神経疾患向け遺伝子治療市場は、これまで治療が困難であった神経疾患の治療を科学的革新が大きく変革する中で、今後も持続的な成長が期待されています。

高度な遺伝子編集技術、強力な臨床開発パイプライン、規制対応能力、大規模製造能力、および精密医療技術を兼ね備えた企業は、世界的に拡大する疾患修飾型神経疾患治療への需要を取り込むうえで有利な立場にあります。

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